21세기 첨단의료 4부 4장 2화

신약 개발의 미래

21세기 첨단의료 4부 4장 2화

- 신약 개발의 미래

미국 식품의약국(FDA)이 신약 개발 과정에서 수십 년간 이어져 온 ‘동물 실험 필수’ 관행을 깨고, 인체 중심의 혁신적 데이터 기반 시스템으로의 전환을 본격화한다.

FDA는 3월 19일, 신약 개발업체들이 동물 실험 대신 사용할 수 있는 ‘새로운 접근법 방법론(New Approach Methodologies, 이하 NAM)’을 검증하고, 이를 통해 안전하고 효과적인 의약품을 보다 신속하게 시장에 출시할 수 있도록 지원하는 지침 초안을 발표했다. 이는 FDA의 ‘동물 실험 감소 로드맵’ 이행의 핵심 이정표로 평가된다.

- “더 이상 동물의 반응에만 의존하지 않는다”

이번 지침의 핵심은 의약품 허가 신청 시 NAM 데이터를 제출할 경우, FDA 내 의약품 평가 연구 센터(CDER)가 이를 검토하고 신뢰성을 판단하는 구체적인 기준을 마련한 데 있다.

로버트 F. 케네디 주니어(Robert F. Kennedy Jr.) 미 보건복지부 장관은 “이번 지침은 동물 실험을 인체에 적용 가능하고 과학적으로 엄격한 방법으로 대체하려는 정부의 의지를 반영한 것”이라며, “명확한 검증 기준이 마련됨에 따라 최신 과학 도구들이 규제 당국의 신뢰를 얻고, 결과적으로 환자들에게 더 안전한 치료법을 빨리 제공하게 될 것”이라고 강조했다.

전통적으로 제약회사는 임상시험 전 단계에서 비임상 데이터를 위해 동물을 활용해 왔으나, 인체와의 생물학적 차이로 인해 실제 임상 성공률을 예측하는 데 한계가 있다는 지적이 꾸준히 제기되어 왔다.

- 오가노이드에서 AI 시뮬레이션까지

FDA가 제시한 NAM에는 현대 과학의 정수가 담겨 있으며, 이는 단순한 동물실험 대체를 넘어 인체 반응을 보다 정밀하게 예측할 수 있는 기술들을 포함한다.

구체적으로 3차원 모델인 오가노이드(미니 장기), 스페로이드, 장기 칩(Organ-on-a-Chip), 컴퓨터 시뮬레이션 및 AI 기반 인실리코(In-silico) 모델링, 제브라피시·예쁜 꼬리선충 등 계통학적으로 낮은 단계의 생물을 활용하는 하위 동물 모델, 그리고 복잡한 2차원 시험관 내 연구 및 화학 반응성 기반의 화학적 분석 기술 등이 해당된다.

마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장은 "기술 발전 덕분에 예측력이 낮은 동물 실험을 넘어설 수 있게 되었다"며, "이번 지침은 신약 개발의 패러다임을 현대화하는 기폭제가 될 것"이라고 밝혔다.

- 검증의 4대 원칙, ‘과학적 신뢰성’ 확보가 관건

FDA는 NAM이 규제 의사결정에 활용되기 위해 반드시 갖춰야 할 4가지 핵심 검증 원칙으로 ▲사용 맥락(Context of Use)의 명확한 정의 ▲인체 생물학적 관련성(Human Biological Relevance) 입증 ▲기술적 특성 규명(Technical Characterization)을 통한 재현성과 신뢰성 확보 ▲목적 적합성(Fitness for Purpose)을 통한 규제 의사결정 기여 가능성 보장을 제시했다.

- 윤리적 가치와 과학적 효율성의 결합

이번 조치는 비인간 영장류 실험 의존도를 낮추라는 'MAHA 위원회'의 전략 보고서 권고와도 궤를 같이한다. 특히 FDA는 발열원 내 독소 시험에서 재조합 시약을 사용하는 지침 개정판도 함께 발표하며, 제조 공정 전반에서의 현대화를 촉구했다.

트레이시 베스 호그(Tracy Beth Høeg) CDER 국장 대행은 "이제는 동물을 통한 예측에서 벗어나 인간 중심 모델로 데이터를 얻는 패러다임 전환이 필요한 시점"이라며, 이것이 곧 신약 개발의 효율성과 윤리성을 동시에 높이는 길임을 시사했다.

FDA는 개발자들이 특정 질병이나 장기에 특화된 NAM을 적용하고자 할 때, 초기 단계부터 FDA 검토 부서와 긴밀히 상담할 것을 권장하고 있다.

- 금융경제플러스 기사 참조

<보충 설명>

1. 실험실의 풍경이 바뀌고 있다

한때 신약 개발의 시작은 늘 같았다.

쥐, 때로는 원숭이였다.

우리는 인간의 질병을 이해하기 위해 다른 생명체를 먼저 통과해야 했다.

그 과정은 길고, 비효율적이며, 때로는 잔혹했다. 그리고 무엇보다도 불완전했다.

동물에서 효과가 있던 약이 인간에게서 실패하는 일은 이제 더 이상 놀라운 일이 아니다.

그런데 지금, 이 오래된 전제가 조용히 무너지고 있다.

동물을 거치지 않고 곧바로 인간을 모사한 시스템에서 약을 검증하려는 시도.