21세기 첨단의료 4부 3장 5화

유전자 치료

21세기 첨단의료 4부 3장 5화

유전자 치료: 희귀 질환을 넘어, 대중 질환으로

1. 의학의 표적은 어디까지 확장될 것인가

의학은 늘 같은 질문을 반복해 왔다.

“우리는 어디까지 치료할 수 있는가?”

20세기 의학의 중심에는 두 가지 도구가 있었다.

하나는 저분자 화합물, 다른 하나는 항체 의약품이다.

이 두 기술은 인류의 질병 지형을 크게 바꾸었다.

고혈압, 당뇨, 암, 자가면역질환까지 수많은 질병들이 약으로 관리 가능한 영역으로 들어왔다.

그러나 시간이 흐르면서 의학은 또 하나의 벽을 발견했다.

인간 유전자 중 약물로 공략 가능한 영역은 고작 0.05%에 불과하다는 사실이다.

나머지 대부분은 약이 접근할 수 없는 영역, 즉 언드러거블 타깃(Undruggable Target)이었다.

여기에서 새로운 질문이 등장했다.

약으로 단백질을 조절하는 대신 유전자 자체를 조절하면 어떨까?

이 질문이 바로 21세기 바이오의 가장 큰 전환점이 된다.

2. 희귀 질환에서 시작된 혁명

유전자 치료제가 처음 등장했을 때 의학계는 비교적 조심스러웠다.

대상이 된 질환은 대부분 희귀 유전질환이었다.

환자 수가 적고 질병 원인이 명확하기 때문이다.

대표적인 예가 다음과 같은 질환들이다.

척수성 근위축증(SMA)

혈우병

특정 유전성 망막질환

이 질환들은 단 하나의 유전자 결함 때문에 발생한다.

따라서 이론적으로는 잘못된 유전자만 교정하면 질병 자체를 제거할 수 있다.

실제로 몇몇 치료제는 “한 번 투여로 평생 효과”라는 의학 역사상 처음 보는 결과를 만들어 냈다.

하지만 여기에는 시장 규모라는 한계가 있었다.

희귀 질환은 환자가 너무 적다.

의학적으로는 의미 있지만 산업적으로는 제한적인 시장이었다.