1형 당뇨병 세포치료제 란티드라 FDA 허가
당뇨병 완치를 위하여
란티드라(성분명 donislecel)는 사망자로부터 공여된 췌장 소도세포를 사용해 만든 전 세계 최초 1형 당뇨병 치료용 췌장 소포세포 치료제이다. FDA에서 "집중적인 당뇨병 관리 및 교육을 진행했음에도 불구하고 중증 저혈당증의 반복적인 돌발로 인해 당화혈색소 수치를 목표 수준에 도달하는데 실패한 1형 당뇨병 환자"의 치료제로 1회 투여 용법으로 허가 승인받았다.
학계에 따르면, '란티드라'가 기존의 취장 베타 소도 세포 이식과 다를 바 없다는 점을 들어 의약품으로 분류하기엔 문제가 있다고 주장하고 있다. 차이점으로는 췌장 소도 세포 이식은 수술을 통해 베타 소도 세포를 환자에게 주입하지만 '란티드라'는 간문맥에 약물을 주입한다. 하지만 일부 환자에서 간문맥 주입이 부적절할 경우, 외과적 수술을 통해 이식된다.
출처 : FDA 자문위 문서#1형 당뇨병, #저혈당 불감증, #란티드라, #세포치료제
1형 당뇨병
1형 당뇨병은 인슐린 생산 이슈로 인해 혈당 관리가 안 되는 만성 자가면역성 질환의 일종이다. 따라서 인슐린을 매일 여러 회에 걸쳐 투여하거나, 펌프를 사용해 지속적으로 주입해야 한다.
그래서 과도한 혈당 강하로 인한 저혈당증을 유발하지 않기 위해 노력해야 하는데, 1형 당뇨병 환자들에게 종종 저혈당 불감증이 발생한다.
저혈당 불감증
저혈당 불감증은 혈당 수치가 떨어지더라도 감지할 수 없는 상태이다. 저혈당 불감증으로 인해 혈당 수치가 더욱 떨어지지 않도록 미리 예방하는 처치를 못하게 될 수 있다. 저혈당은 쇼크를 일으키는 무서운 부작용이기 때문에, 저혈당 불감증은 위험한 상황에 빠질 수 있는데, 이로 인해 인슐린 투여가 더욱 어려워진다.
란티드라
란티드라는 동종(사람)의 췌장 소도세포를 주입하여 인슐린을 분비하게 하는 기전이다. 이렇게 주입된 세포들이 인슐린을 충분히 생성하게 되어 환자들은 혈당 조절을 위한 더 이상 인슐린을 투여할 필요가 없게 된다.
란티드라는 임상시험에서 30명의 1형 당뇨병 및 저혈당 불감증 환자들을 대상으로 최소 1회에서 최대 3회에 걸쳐 투여했다. 그 결과 21명의 피험자들은 1년 이상 인슐린 투여를 필요로 하지 않았으며, 10명의 피험자들은 5년 이상 인슐린 투여를 필요로 하지 않았다.
다만 피험자들은 란티드라의 간문맥 투여 및 소도세포의 생존능력 유지를 위해 필요한 면역억제제 사용과 관련한 한차례 부작용을 나타내기도 했다. 이점에서는 주의가 필요해 보인다.
세포치료제
세포치료제는 세포 치료에 사용하는 세포를 의미하며, 자가세포, 동종세포, 이종세포를 체외에서 배양, 증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적 또는 생물학적인 방법으로 조작하여 제조하는 의약품으로 규정한다.
분화여부에 따라 체세포 치료제, 줄기세포 치료제로 구분하기도 하는데, 주로 보통 기원에 따라 자가, 동종, 이종 세포로 구분한다.
자가세포는 말 그대로 환자 본인의 세포, 동(同)종은 사람, 이(異)종은 다른 종에서 기원한 세포를 말한다.
국내 세포치료제 현황
국내 세포 치료제를 예를 들어 설명하면,
먼저 화상 치료용으로 쓰이는 외용제로
홀로덤 : 자가 유래 피부 각질 세포 배양한 치료제
칼로덤 : 국내 최초 동종 세포 세포치료제, 신생아의 표피의 피부각질세포가 주원료 이 있고,
카티스템 : 동종 제대혈유래 중간엽줄기세포를 주성분으로 하여 골관절염 환자의 무릎 연골결손 치료제가 있다.
카티스템은 작년 약 190억원의 매출을 올렸다.
국내 줄기세포 치료제는 4품목이 허가되어 있고, 총 세포치료제는 현재 15개 품목이 허가되어 있다.
동종 이계의 세포치료제의 허가라는 점에서 매우 흥미롭다. 인슐린을 투여하는 대신 인슐린을 생산하는 세포를 투여하는 개발에 대해선 상상 속에서나 했지 실제로 치료제가 등장하게 될 줄을 몰랐는데, 기술의 발전 속도가 빠른 것 같다. 당뇨병이 완치를 향해 가고 있는 질병 중 하나라고 하는데, 란티드라가 여기에 한몫을 했으면 하는 바람이다.
