약을 구할 수 없을 땐 어디로 찾아가야 하나요?

약담화

어느 날... 갑자기 희귀 질환자로 진단받았다. 그런데 약을 구할 수 없다면?

  삼성家의 가족력으로 알려진 샤르코마리투스병이라고 들어보셨나요? 염색체의 이상으로 발생하는 유전성 신경질환인데, 손과 발의 근육이 위축되거나 변형이 일어나게 되고, 거의 정상에 가까운 가벼운 상태부터 심할 경우 보행이 어려운 경우도 있습니다. 그리고 이 병은 10만 명당 36명이 발병한다고 보고되어 있는 희귀 질환입니다.

  희귀 질환은 국내 유병(有病) 인구가 2만 명 이하 거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환을 말합니다.

  현대는 진단 기술이 발전하면서 예전에는 알지 못했던 질병의 원인이 확인되었고, 치료제도 차츰 개발되고 있습니다. 러시아 황태자가 걸려 황실의 몰락을 촉진했던 혈우병의 경우 그 원인이 혈액응고인자 부족 문제로 밝혀지면서 치료제를 개발할 수 있었고, 현재는 혈액에서 분리하거나 유전자 재조합 기술로 만든 혈액응고인자를 주사 투여함으로써 증상에 대처가 가능합니다.

 하지만 모든 희귀 질환에 대해 치료제가 있는 것은 아닙니다. 만일 해외에서 개발되었더라도 우리나라에 수입되어 공급되기까지는 품목허가, 보험급여 등의 문제로 시간이 걸립니다. 희귀 의약품 또는 항암제가 국내에서 허가받아 급여까지 소요되는 기간은 평균 27.4개월이라고  하니, 환자는 2년 넘게 기다려야 하는데 질병의 진행은 상대적으로 빠릅니다.(출처: 메디게이트 뉴스 https://www.medigatenews.com)  

그래서 정부는 제약사뿐만 아니라 공익적 성격을 가진 기관이 해외 희귀 의약품을 수입해 공급하는 것이 가능하도록 제도를 운영하고 있습니다.

제약사가 시장성 저하 등의 문제로 국내에 수입하지 않는 희귀 의약품은 한국희귀필수의약품센터가 대신 수입할 수 있습니다. 환자나 보호자는 의료진과 상의를 거쳐 국내에서 구할 수 없는 해외 희귀 의약품을 한국희귀필수의약품센터에 구입신청하고, 센터는 해외 도매상에게 가격과 판매여부를 확인해 환자에게 정보를 회신합니다.

  판매가능한 제품이 있고 약품 가격이 맞는 경우, 환자는 처방전이나 진단서 등 필요서류를 갖춰 정식 신청하고, 신청이 접수되면 센터가 직접 수입해 국내에 공급합니다. 이때 센터는 일부 다빈도 사용 희귀 의약품의 재고를 직접 보유하기도 하는데, 이를 통해 수입절차에 소요되는 비용이나 시간을 줄입니다.

 안타깝게도 현재까지 샤르코마리투스병의 치료제로 허가된 의약품은 없습니다. 이러한 유전병은 질환을 유발하는 유전자를 없애거나 정상 유전자로 치환하는 방법이 유일한 치료법인데, 유전자를 치료하는 약은 개발이 쉽지 않은 것이 현실입니다.

우리나라는 이런 유전자치료제를 첨단바이오의약품으로 분류하고 있고, 첨단바이오의약품은 줄기세포치료제, 유전자치료제, 인공장기 등이 해당됩니다. 정부는 첨단바이오의약품에 대해서 우선 신속심사나 조건부 허가 등 제도적 지원방안을 마련해 두고 개발을 지원하고 있습니다.

  끝으로 구하기 힘든 약이 있으시다면 한국희귀필수의약품센터에 연락하세요.