Part 5 | 결과물, 그의 역할
오늘 이야기할 내용은 유전병 치료제에 관련된 것이다. 그 중에서도, 근본적인 문제를 해결하는 치료법 두 개에 대해 알아보도록 하자.
RNA 치료제
첫 번째는 앞서 이야기한 유전병인 척수성 근위축증 치료제이다. Nusinersen이라고 불리는 이 치료제는 스플라이싱 과정이 제대로 일어나도록 돕는다. 이 약은 작은 핵산 조각인데, RNA에 상보적으로 결합하여 잘리면 안되는 부분을 보호하는 일종의 보호막 역할을 한다. 이렇게 하면 정상적인 단백질을 만들어낼 수 있기 때문에 질병을 치료할 수 있다!
유전자 가위
두 번째는 유전병의 근본을 치료하는 방법, 바로 유전자 가위이다. CRISPR-Cas9 이라는 이름부터 복잡하게 생긴 시스템을 이용하는데, 알고보면 생각보다 간단하다. 우리가 교정을 원하는 서열이 있다고 가정해보자. 우선은 그 서열을 자르고, 수정하려는 서열을 끼워넣은 후 다시 서열끼리 붙여야 할 것이다. 저 작은 가위가 이 모든 시스템을 해낸다! 때문에 겸상 적혈구 빈혈증과 같이 염기 몇 개가 바뀌어 질병이 발생하는 경우 유전자 가위를 통해 치료할 수 있다는 가능성이 열리고 있다.
유전자 치료제의 문제점
하지만 문제점도 많다. 안전성과 돈. 약물 개발에 있어 가장 중요한 두 가지이다. 위의 두 치료제 모두 DNA나 RNA, 즉 설계도를 건드리는 약물이다. 아무리 많은 임상 시험을 거친다 해도 이것이 후대에는 어떤 영향을 미칠지, 어떤 위험을 초래할지는 아직 아무도 모르는 상황이다. 또한, 정말 엄청나게 비싼 것도 문제다. 약 한 번 먹는 데 몇 십억은 기본으로 든다. 정말 천문학적 단위의 돈이다. 개발과정이 어렵기 때문에 비싼 게 이해는 되지만… 언젠가는 해결해야 할 문제이다.
이렇게, 오늘은 짧게 유전병의 치료에 대해 알아보았다. 사실 이 내용도 책 한 권을 따로 쓸 수 있을 정도로 재미있는 내용이 많은 부분이다. 기회가 된다면 다음에는 이 주제로 책을 써보도록 하겠다.
이제 마지막, 한 편이 남았다. 분자생물학을 마무리하는 시간을 다음 글에서 가져보도록 하자.