인공지능이 만든 약을
사람이 먹는 날
인공지능(AI)이 신약 개발의 모든 과정을 주도하며 실제 임상 시험에서 효능 확인에 성공한 첫 사례가 탄생했습니다. 지난 글에서 잠시 언급했듯이, Insilico Medicine의 ISM001-055는 AI 기반 신약 개발의 가능성을 실질적으로 증명하며, 글로벌 의약 연구의 새로운 장을 열고 있습니다.
ISM001-055는 특발성 섬유증(IPF) 치료를 목표로 TNIK(Traf2 and Nck-interactign kinase)를 표적으로 삼아 설계된 약물로, 생성형 AI가 표적을 발굴하고 분자구조를 설계한 후보물질이 임상에서 POC(proof-of-concept)을 입증한 최초의 사례로 주목받고 있습니다.
ISM001-055는 기존 신약개발의 한계를 뛰어넘은 사례입니다.
AI기반 신약개발의 새로운 전환점
약물 표적 선정 후 30개월 만에 임상 1상을 완료했던 Insilico Medicine은 이번 임상 IIa 결과 발표를 통해 생성형 AI가 신약 개발을 위한 시간과 비용을 단축할 뿐만 아니라 실제 임상에서 유효성을 가진 약물을 설계할 수 있음을 입증했습니다.
표적 발굴: AI기반 플랫폼 PandaOmics가 TNIK를 IPF 치료를 위한 약물 표적으로 선정
TNIK은 NF-kB와 JNK 신호 전달 경로 활성화를 포함한 다양한 신호 전달 경로에서 중요한 역할을 하는 단백질입니다. 암의 발생과 진행에 중요한 역할을 미치는 것으로 알려져 있고, 염증 및 섬유화 과정에 중요한 역할을 한다는 것이 밝혀져 있습니다. 아직 TNIK를 약물 표적으로 IPF를 포함한 섬유증 치료 목적의 임상 진입 사례는 없습니다.
분자 설계: AI기반 분자 설계 엔진 Chemistry42를 통해 최적의 분자 구조를 개발
TNIK을 약물 표적으로 유효 물질 설계부터 시작하여 다양한 세포 기반 스크리닝 및 질환 동물 모델에서 효능을 확인한 전임상 후보물질 선정을 18개월 만에 완료하였습니다.
유효 물질 설계부터 전임상 후보 선정까지의 산업 평균은 4.5년인 것으로 알려져 있습니다.
이상과 같이 이번 사례는 AI기반 신약 개발이 치료제 발굴의 혁신적인 가능성을 보여주는 전환점이 될 것입니다.
임상 IIa 주요 결과
2023년 6월부터 2024년 8월까지 진행된 임상 IIa 시험(NCT05938920)은 중국에서 진행되었습니다.
Insilico Medicine은 대규모 IPF 환자군을 보유하고 있으며 환자 모집 효율성이 좋을 것으로 예상된 중국을 임상 사이트로 선정했으며, 실제로도 원활한 환자 모집을 통해 12주 동안 ISM001-055 또는 위약으로 치료받은 총 71명의 IPF 환자들로부터 다음과 같은 결과를 얻었습니다.
1. 안전성 및 내약성
모든 용량군에서 ISM001-055는 안전하고 내약성이 우수했습니다.
약물로 인한 심각한 이상 반응은 관찰되지 않았으며, 약물 축적도 없었고, 약동학적 프로파일도 양호했습니다.
2. 강제폐활량(FVC)의 개선
FVC는 IPF 환자의 폐 기능을 평가하는 주요 지표로, 이번 임상 시험에서 유의미한 개선을 보였습니다.
고용량(60mg QD) 투여군: 평균 FVC가 98.4mL 증가하며, 위약군의 평균 62.3mL 감소와 대비된 유의미한 개선을 보였습니다.
저용량(30mg QD 또는 BID): 개선 경향은 있었으나, 고용량군만큼의 뚜렷한 변화는 확인되지 않았습니다.
3. 삶의 질 개선
환자들의 삶의 질(QoL)은 Leicester Cough Questionnaire(LCQ)를 통해 평가되었습니다.
고용량 투여군에서 LCQ 점수가 2점 이상 상승하며, 기침으로 인한 불편함이 크게 줄어든 것으로 나타났습니다.
위약군과 저용량군에서는 이러한 변화가 나타나지 않았습니다.
글로벌 임상 및 확장 가능성
Insilico Medicine은 이번 임상 IIa 결과를 바탕으로 주요 국가에서 글로벌 임상 IIb 시험을 준비 중으로, 2025년 하반기 임상 시작을 목표로 하고 있습니다. 임상 IIb에서는 치료 기간을 늘리고, 더 많은 환자 그룹을 대상으로 ISM001-055의 치료 효과를 검증할 예정입니다.
더불어, 신장 섬유증 및 다른 섬유화 질환으로의 적응증 확장을 계획하고 있으며, 흡입형 제제 개발을 통해 IPF 환자에게 더 적합한 약물 전달 방식을 연구 중인 것으로 알려져 있습니다.
현재 Insilico Medicine은 중국에 이어 미국에서도 임상 IIa 시험을 진행 중입니다(NCT5975983).
올해 2월에 시작한 미국 임상 IIa 시험은 IPF 환자 60명 모집을 목표로 하고 있으며, 2026년까지 진행될 예정입니다. 이번 중국의 임상 결과가 미국에서의 IPF 환자 모집을 가속화시킬 수 있을 것으로 예상하고 있습니다.
이번 임상 결과는 Insilico Medicine의 공동 CEO 알렉스 자보론코프(Alex Zhavoronkov) 박사가 말한 대로 “AI 기반 신약 개발에서 가장 중요한 이정표”로 평가됩니다.
그는 “IPF는 매우 이질적인 질병으로, FVC 개선 효과를 짧은 기간 안에 보는 것은 매우 드문 일”이라며, 이번 성공이 TNIK 억제제의 적응증 확장을 위한 기반이 될 것이라고 밝혔습니다.
생성형 AI가 열어가는 새로운 치료의 시대
ISM001-055는 AI가 신약 개발의 모든 단계에서 얼마나 중요한 역할을 할 수 있는 지를 보여주는 사례입니다.
TNIK라는 새로운 표적의 발굴부터 임상 시험 성공까지, AI는 기존 방식으로는 어려웠던 효율성과 가능성을 제공합니다.
“AI가 설계한 약물로 사람이 치료받는다”라는 상징성은 단순한 기술적 혁신을 넘어, 의료와 과학이 협력하여 환자들에게 실질적인 변화를 가져올 수 있음을 보여줍니다.
ISM001-055의 성공은 특발성 폐섬유증 치료제 시장에서의 새로운 가능성을 제시할 뿐 아니라, AI 기반 신약 개발이 미래 의료의 핵심이 될 수 있음을 시사합니다. AI와 의학의 융합이 가져올 변화에 대한 기대감은 이제 현실로 한 걸음 더 다가왔습니다.
인공지능이 만든 약을 사람이 먹는,
그 "날"은 언제일까요?
