21세기 첨단의료 2부 4장 5화

2025년에 기대되는 신약들

Feb 8. 2025

이번에는 2025년도 최고 기대 신약 Top 10을 살펴보자.

글로벌 시장조사기관 이밸류에이트(Evaluate)가 최근 ‘2025년 가장 기대되는 신약 Top 10’을 발표했다. 올해도 제약·바이오 업계는 새로운 블록버스터 신약 출시에 기대를 걸고 있다.

이밸류에이트 분석에 따르면, 상위 10개 신약이 2030년까지 기록할 것으로 예상되는 연간 매출은 총 290억 달러에 달한다. 이는 지난해 예상치보다 거의 두 배에 가까운 수준이다.

이처럼 역대급 매출 전망을 이끌어내는 배경에는 적응증 확대와 신규 기전이 자리 잡고 있다. 특히 올해는 시장 지배력 확대가 기대되는 혁신 신약들이 대거 출격을 앞두고 있다.

2024년에는, 브리스톨 마이어스 스퀴브(BMS)의 정신분열증 치료제 ‘코벤피(Cobenfy)’, 일라이 릴리의 알츠하이머병 치료제 ‘키선라(Kisunla)’, 매드리갈 파마슈티칼(Madrigal Pharmaceutical)의 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 ‘레즈디프라(Rezdiffra)’ 등이 승인을 받으며 업계를 떠들썩하게 했다.

그러나 2025년은 이보다 훨씬 더 큰 규모로, ‘5년간 가장 높은 기대치’라는 평가가 나올 정도다. 특히 새로운 3제 요법부터 non-opioid 진통제, 차세대 항암 항체-약물 결합체(ADC)까지 범위가 넓어, 업계 전반에 ‘메가 블록버스터’ 시대가 도래할 가능성이 높다는 전망이다.

1. 알리프트렉(Alyftrek, 반자 트리플(Vanza Triple))

개발사: 버텍스(Vertex). 적응증: 낭포성 섬유증(Cystic Fibrosis, CF). 2030년 예상 매출 83억 달러.

첫 번째로 소개할 신약은 버텍스의 반자 트리플로 알려졌던 알리프트렉이다. 2024년 말 FDA 승인을 획득했고, 기존 3제 요법 ‘트리카프타(Trikafta)’의 뒤를 이을 새로운 낭포성 섬유증(CF) 치료제로 주목받고 있다.

알리프트렉은 하루 한 번만 복용하도록 설계됐으며, 이전 세대 치료제들보다 유전자 변이에 대한 폭넓은 적응증과 개선된 땀 염화물 수치 등 주요 지표에서 우수성을 입증했다. 이에 따라 약 150명의 CF 환자가 새롭게 CFTR 조절제 치료를 받을 수 있게 됐고, 기존 트리카프타 사용자 중 일부도 더 나은 편의성과 효능을 이유로 알리프트렉으로 전환할 것으로 예상된다.

버텍스는 이미 전 세계 여러 국가에 허가 신청을 진행 중이며, 미국 내 연간 약가가 37만 달러(5억 3천만 원) 수준으로 책정돼 높은 수익이 기대된다. 이밸류에이트는 2030년 알리프트렉 매출이 80억 달러를 넘어서면서 기존 CF 프랜차이즈에 버텍스가 쌓아온 탄탄한 입지를 더욱 강화할 것으로 내다봤다.

2. 다트로웨이(Datroway, 다토포타맙 데룩스테칸(Datopotamab deruxtecan))

개발사: 다이이찌 산쿄(Daiichi Sankyo)와 아스트라제네카(AstraZeneca). 적응증: 비소세포폐암(NSCLC), 유방암 등. 2030년 예상 매출 59억 달러.

ADC(항체-약물 결합체) 분야에서 이미 ‘엔허투(Enhertu)’로 성공 사례를 만든 다이이찌 산쿄와 아스트라제네카가 다시 손잡고 내놓는 차세대 TROP2 표적 ADC 다트로웨이도 빼놓을 수 없다. 다만 약물 개발 과정에서 환자 사망 사례와 임상적 아쉬움이 발생하면서, 비소세포폐암(NSCLC) 2차 치료제로는 승인을 보류해야 했다. 대신 EGFR 변이를 가진 특정 환자 집단을 대상으로 2차 치료제 승인을 재 신청했고, FDA는 2025년 7월 12일 결정을 예고했다. HR 양성·HER2 음성 전이성 유방암 분야에서는 올해 1월 17일 미국 FDA의 허가를 획득했다. 이미 길리어드 사이언스의 ‘트로델비(Trodelvy)’가 같은 계열 약물로 허가받아 출시된 상태지만, 다트로웨이는 좀 더 빠른 시점(2차 이상)에서 사용 가능하다는 점이 차별화 요소다.

이밸류에이트는 다트로웨이가 향후 1차 폐암 치료 영역까지 파고들며 메가 블록버스터로 성장할 것으로 내다보고, 2030년 약 59억 달러의 매출을 예상했다.

3. 수제트리진(Suzetrigine)

개발사: 버텍스(Vertex). 적응증: 급성 및 신경병성 통증. 2030년 예상 매출 29억 달러.

3위를 차지한 또 하나의 버텍스 신약 수제트리진은 non-opioid 진통제 분야에서 혁신을 주도할 것으로 기대받고 있다. 이 약물은 NaV1.8 저해 기전을 통해 체내 통증 신호 경로를 차단하며, 지난 수십 년간 시도된 적 없는 완전히 새로운 통증 기전을 최초로 상업화할 가능성이 높다.

최근 FDA에 ‘중등도에서 중증 급성 통증’을 적응증으로 우선심사를 신청해, 2025년 1월 말 승인 여부가 결정될 예정이다. 버텍스는 이미 대규모 상업화 준비에 착수해, 승인받는 즉시 미국 내 주요 약국 체인과 보험사 등에 원활히 공급한다는 계획이다. 임상 3상에서 기존 오피오이드 계열인 ‘바이코딘(Vicodin)’ 대비 통계적으로 유의한 우위를 보이지 못했다는 점이 변수로 남아 있지만, 기본적으로 위약군보다 유의미한 진통 효과와 안전성을 확인해 성공 가능성에 대한 업계의 기대가 높다. 더욱이 미국의 NOPAIN 법안 통과로 non-opioid 치료제의 상환 및 처방 환경이 개선되고 있어, 향후 급성 통증뿐 아니라 만성 통증 적응증에서도 의미 있는 성장을 이룰 것으로 전망된다.

4. 아피캄텐(Aficamten)

개발사: 사이토키네틱스(Cytokinetics). 적응증: 비후성 심근병증(Hypertrophic Cardiomyopathy). 2030년 예상 매출 28억 달러.

사이토키네틱스의 아피캄텐은 심근 마이오신 억제제 계열로, 현재 브리스톨 마이어스 스퀴브(BMS)가 보유한 ‘캠지오스(Camzyos)’의 경쟁약으로 지목된다. 일찍이 노바티스와 인수 협상이 진행된 것으로 알려졌으나 결국 결렬됐고, 사이토키네틱스가 단독으로 미국과 유럽 시장에서 출시를 추진 중이다.

2025년 9월 말까지 FDA 승인 여부가 결정될 예정이며, 유럽 규제당국에도 허가 신청이 들어간 상태다. 심장전문의들이 처방하는 환자군이 명확하다..

사이토키네틱스는 아피캄텐이 캠지오스 대비 치료 효과의 발현 속도와 안정성 면에서 우위를 가진다고 주장하며 시장 선점을 노리고 있다. 임상 3상 추가 데이터가 2025년 상반기에 발표될 예정이어서, 결과에 따라 업계 내 경쟁 구도가 빠르게 재편될 가능성도 예상되고 있다.

5. 브렌소카팁(Brensocatib)

개발사: 인스메드(Insmed). 적응증: 호중구(백혈구) 매개 질환, 특히 비낭성 섬유증 기관지확장증 등. 2030년 예상 매출 28억 달러.

브렌소카팁 역시 첫 적응증으로 ‘비낭성 섬유증 기관지확장증(Non-CF Bronchiectasis)’에 대한 FDA 신청을 마친 상태다. 올해 3분기 중으로 우선심사를 받아 출시를 기대하고 있으며, 유럽·영국·일본 등에도 순차적으로 허가 절차를 진행할 예정이다. 브렌소카팁은 DPP1을 억제해 백혈구 중 호중구를 표적으로 삼는다. 호중구가 과활성화되면서 지나치게 염증 반응을 일으키고 조직을 손상시키는 기전을 차단하는 것이 핵심이다. 임상 3상에서 위약군 대비 호흡기 악화(폐 악화) 발생률을 19~21%가량 낮췄을 뿐 아니라, 안전성 프로파일도 긍정적으로 나타났다.

인스메드는 이 외에도 만성 비염·부비동염(코 관련 질환), 화농성 한선염(피부질환) 등 다양한 호중구 매개 질환으로 적응증 확장을 시도하고 있으며, 이밸류에이트는 브렌소카팁이 이러한 확장성을 기반으로 2030년 약 28억 달러의 매출을 올릴 것으로 예상했다.

6. 톨브루티닙(Tolebrutinib)

개발사: 사노피(Sanofi). 적응증: 다발성 경화증(Multiple Sclerosis, MS). 2030년 예상 매출 14억 달러.

사노피가 2020년 프린시피아 바이오파마(Principia Biopharma)를 37억 달러에 인수하며 확보한 BTK 저해제 ‘톨브루티닙’은 롤러코스터 같은 개발 과정을 거쳐 이제 FDA 승인을 눈앞에 두고 있다.

초기엔 중증 근무력증과 MS 모두를 겨냥했으나, 2022년 FDA가 간 독성 가능성을 지적하며 일부 임상을 보류로 돌렸고, 사노피는 결국 근무력증 적응증을 포기했다. MS 부문에서도 경쟁자들이 비슷한 간독성 문제로 어려움을 겪는 가운데, 톨브루티닙은 지난해 말 FDA의 혁신치료제(breakthrough therapy) 지정을 획득하며 한 발 앞서가는 모습을 보였다.

이번 혁신치료제 지정은 재발하지 않는 2차 진행성 다발성 경화증(nrSPMS)에 대한 것인데, 만약 승인된다면 nrSPMS를 위한 최초의 질병변형치료제(DMT)로 자리매김할 수 있다.

사노피는 올해 SPMS 영역을 시작으로, 향후 일차성 진행형 MS(PPMS) 확장까지 계획하고 있다. MS 시장은 연간 230억 달러 규모로 추정되는 거대 시장인 만큼, 사노피가 톨브루티닙으로 어느 정도의 점유율을 확보할 수 있을지 주목된다.

7. 마즈두타이드(Mazdutide)

개발사: 이노벤트(Innovent)/일라이 릴리(Eli Lilly). 적응증: 제2형 당뇨병, 비만. 2030년 예상 매출 13억 달러.

일라이 릴리가 듀얼 GLP-1/글루카곤 수용체 작용제(dual GLP-1/glucagon receptor agonist) 마운자로로 굵직한 성공 사례를 만들어 낸 가운데, 차세대 치료제 ‘마즈두타이드’가 기대를 모으고 있다.

중국 바이오텍 이노벤트는 2019년부터 중국 내 권리를 보유하고, 2024년 말 당뇨와 비만을 대상으로 한 임상 3상에서 긍정적인 결과를 발표하며 중국 보건당국에 허가 신청을 마쳤다.

특히 GLP-1 작용은 식욕 억제를, 글루카곤 수용체 활성화는 에너지 소모를 높이는 효과가 있어, 이중 기전을 통해 체중 감량과 혈당 조절의 ‘투 트랙’ 효과가 기대된다.

이노벤트는 더 높은 용량(9mg)으로의 확장과 경쟁 약물(노보 노디스크의 세마글루타이드)과의 직접 비교, 지방간·심부전 등의 적응증 확대 등을 추진 중이다.

일라이 릴리 역시 글로벌 시장 확대 여부를 검토하고 있으며, 자사 간판 파이프라인 ‘마운자로'의 후속 지위를 마즈두타이드가 이어갈 수 있을지 관심이 집중된다.

8. 데페모키맙(Depemokimab)

개발사: GSK. 적응증: 중증 알레르기성 천식 등. 2030년 예상 매출 12억 달러.

GSK가 자사의 IL-5 계열 파이프라인을 대폭 강화할 신약으로 꼽는 데페모키맙 역시 올해 중요한 전기를 맞을 전망이다.

CEO 엠마 월름슬리는 “현재 2~4주 간격 투여가 일반적인 중증 알레르기성 천식 영역에서, 6개월에 한 번 투여하는 형태는 환자들의 치료 편의성 측면에서 혁신적”이라고 강조했다.

데페모키맙은 인터루킨-5(IL-5)와 결합을 차단해 호산구 과활성화로 인한 염증과 조직 손상을 억제한다. 임상 3상에서 1년간 천식 악화율을 54% 감소시키는 효과를 보였는데, 다만 환자의 삶의 질, 호흡 지표 등 일부 2차 지표에서는 통계적으로 유의미한 개선을 보이지 못했다. GSK는 “악화율 감소 자체가 치료의 핵심 지표”라며 개발 전략을 이어갈 뜻을 분명히 했다.

데페모키맙은 먼저 중증 천식과 코 폴립 동반 만성비염(CRSwNP)에서의 허가 신청을 준비 중이며, 이후 호산구육아종성 다발혈관염(EGPA), 과호산구증후군(HES), 만성폐쇄성폐질환(COPD) 등으로 적응증을 확대할 계획이다. 이는 GSK의 IL-5 계열을 기존 ‘누칼라(메폴리주맙)’ 이상의 대형 프랜차이즈로 끌어올릴 수 있는 촉매제로 기대된다.

9. MenABCWY 백신(GSK-3536819)

개발사: GSK. 적응증: 수막구균 A·B·C·W·Y 예방 백신. 2030년 예상 매출 12억 달러.

GSK는 이미 멘비오(Menveo(4가 A·C·W·Y 백신))와 백세로(Bexsero(B형 백신))를 판매하며 수막구균 백신 시장에서 상당한 입지를 보유하고 있다. 여기에 멘비오와 백세로 항원을 하나로 결합한 5가(pentavalent) 백신 ‘GSK-3536819’의 FDA 허가가 2월 14일로 예정돼 있어, 승인을 받으면 경쟁사 화이자(Pfizer)의 펜브라야(Penbraya)와 본격적으로 맞붙게 된다.

화이자 역시 니멘릭스(Nimenrix(4가))와 트루멘바(Trumenba(B형))를 합쳐 만든 5가 백신 펜브라야를 2023년에 먼저 승인받았다. 다만, 아직 미국의 예방접종자문위원회(ACIP)가 제시한 표준 접종 스케줄은 4가 백신과 B형 백신을 별도로 여러 차례 접종하도록 권장하고 있다.

GSK가 허가를 받고도 실제 시장에서 5가 접종이 얼마나 빠르게 확대될지는 지켜봐야 하지만, 1회 접종으로 더 많은 혈청형을 커버할 수 있다는 이점이 있다.

GSK는 연간 약 20억 파운드(2조 4천억 원) 규모로 뇌수막염 백신 프랜차이즈를 키울 수 있다고 보고 있다. 멘비오와 백세로의 2024년 1~3분기 매출만 합쳐도 11억 파운드(1조 6천억 원)에 달할 정도인 만큼, 5가 백신까지 본격 출시된다면 상당한 시너지가 기대된다.

10. 니포칼리맙(Nipocalimab)

개발사: 존슨앤드존슨(J&J). 적응증: 중증 근무력증(Myasthenia Gravis) 및 기타 자가면역질환. 2030년 예상 매출 12억 달러.

J&J는 2020년 65억 달러에 모멘타(Momenta)파마슈티컬스를 인수하며 FcRn 차단제 니포칼리맙을 확보했다.

FcRn 차단 기전은 순환 중인 면역글로불린 G(IgG) 항체 수치를 낮춰, 다양한 자가면역질환을 개선할 수 있는 ‘pipeline-in-passway’ 접근으로 주목받고 있다.

이미 아르젠엑스(Argenx)의 비브가르트(Vyvgart, Efgartigimod(에프가티디모드))와 UCB의 리스티고(Rystiggo, Rozanolixizumab(로카노릭시주맙)) 등 FcRn 억제제가 중증 근무력증(gMG) 분야에 진출했다. 여기서 니포칼리맙은 AChR, MuSK, LRP4 항체 등 폭넓은 환자군을 커버하도록 임상을 설계해 FDA 우선심사(priority review)까지 획득했다. 시장성이 큰 gMG 외에도, J&J는 적혈구 자가면역질환, 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 등 다양한 질환을 겨냥한 임상을 진행 중이다.

다만, FcRn 기전의 확장성에 대해서는 여전히 풀어야 할 과제가 남아 있다. 아르젠엑스가 2023년에 혈소판 감소증(ITP) 및 일부 희귀 피부질환 적응증에서 성적이 부진했던 것처럼, 적응증마다 임상 결과가 상이할 수 있기 때문이다. 그럼에도 불구하고, 니포칼리맙이 추가 승인에 성공한다면 J&J의 대규모 투자 전략이 빛을 볼 가능성이 크다.

이상으로 2025년에 가장 주목받는 신약 10개를 모두 살펴봤다.

버텍스의 최신 낭포성 섬유증 치료제와 비오피오이드 통증 신약, 다이이찌산쿄·아스트라제네카의 차세대 ADC, 사이토키네틱스의 심근병증 치료제, 인스메드의 호중구 매개 치료제 등을 조명했다.

사노피의 BTK 저해제(다발성 경화증), 이노벤트·일라이 릴리의 듀얼 작용제(비만·당뇨), GSK의 장기지속형 천식·호산구 질환 치료제, 수막구균 5가 백신, 그리고 J&J의 FcRn 차단제까지 폭넓은 스펙트럼의 혁신성을 확인할 수 있었다.

이들의 공통점은 미충족 의료 수요가 높거나, 기존 치료 대비 복용·투약 편의성과 효능을 크게 개선할 수 있다는 점이다. 2025년 이후에도 실제 허가와 임상 결과에 따라 매출 예측치가 달라질 수 있겠지만, 시장분석기관 이밸류에이트가 전망한 총 290억 달러 매출 규모가 현실화된다면 전 세계 제약·바이오산업에 사상 최대급 호재가 될 가능성이 높다.

또한 각 제품이 가진 적응증 확장성, 기전적 혁신성, 그리고 글로벌 주요 업체들의 대규모 영업망과 마케팅 전략이 맞물려, 일회성 호재에 그치지 않고 중장기적 성장을 견인할 전망이다. 업계의 관심이 집중되는 2025년, 기대만큼이나 치열한 경쟁이 펼쳐질 것으로 예상되는 가운데, 환자들에게는 선택지가 다양해지고 치료 성과의 개선 폭도 커질 것으로 보인다.

글로벌 전문가들은 “이것은 곧 생존 경쟁을 통해 더욱 진일보한 신약들이 시장에 속속 등장하게 될 것임을 의미하며, 앞으로도 업계 내 R&D 투자와 파이프라인 확대 경쟁이 더욱 가속화될 것”이라고 내다봤다.

‘블록버스터 신약’에 대한 낙관적 전망과 함께, 실제 환자 진료 환경에서의 가치 실현과 비용 효율성, 안전성 등을 둘러싼 논의가 계속될 것으로 전망된다.

<남은 과제>

이벨류에이트가 선정한 2025년 최고 기대 신약 상위 10개 모두 다양한 기전을 기반으로 혁신성을 인정받고 있으며, 여러 중증·만성 질환 분야에서 새로운 치료 표준이 될 가능성이 높을 것으로 전망된다.

물론 모든 신약이 실제로 허가에 성공할지는 지켜봐야 하며, 예상 매출이 예측대로 이어지지 않을 수도 있다. 그럼에도 이들 신약이 잇따라 시장에 안착한다면, 향후 5~10년간 글로벌 제약·바이오산업 전반에 큰 폭의 매출 성장과 기술 혁신이 일어날 것이라는 것이 전문가들의 예상이다.

치열한 경쟁 속에서도 차세대 성장동력 발굴을 위해 신약 개발에 막대한 투자를 이어온 제약·바이오 기업들의 움직임은 앞으로도 더욱 가속화될 전망이다. 비오피오이드(non-opioid)나 혁신 항암제, 희귀 질환 분야처럼 미 충족 의료 수요가 큰 영역에서는 업계 전반의 관심과 협업이 더욱 활성화될 것으로 예상된다.