플랫폼 #5: RNA Therapeutics
국내 바이오 인재 동향 리포트 (2025)
시작하며. 핵심 요약
RNA therapeutics(RNA치료제)는 siRNA·ASO·mRNA(saRNA/circRNA 포함)로 대표되는 모달리티이며 간 표적 GalNAc·LNP 전달기술의 성숙과 함께 상용화가 빠르게 누적되고 있다. 미국 FDA 기준 siRNA만 해도 patisiran·givosiran·lumasiran·inclisiran·vutrisiran·nedosiran 등 최소 6개 품목이 승인되었고 ASO(예: tofersen)도 희귀질환 영역에서 의미 있는 전례를 만들었다. 이는 한국 내 설계–전달–제조–분석–규제 전주기 인재 수요의 구조적 확대를 의미한다. 특히 한국은 에스티팜(oligo CDMO)·삼성바이오로직스(mRNA/LNP·DP fill-finish)·WHO GTH-B(서울) 실습형 교육 등 공급 기반이 두터워 RNA 인재 허브로 도약할 여건이 빠르게 갖춰지고 있다. (NCBI, ScienceDirect, MDPI, U.S. Food and Drug Administration, 삼성 바이오로직스, WHO)
서론. 시장·정책 배경
글로벌 상용화 시그널
FDA 승인 siRNA 6개 품목(2018–2024)과 ASO(tofersen, 2023)는 RNA 기반 치료의 임상·규제 경로가 이미 정착되었음을 보여준다. 간 표적 약물의 다수는 GalNAc conjugation을 활용하며 이는 플랫폼화된 인재·공정 수요로 직결된다. (NCBI, ScienceDirect, BOC Sciences)
국내 인프라
에스티팜은 monomer→oligo 원스톱 CDMO를 보유하고 2024년 이후 oligo 생산능력 확대(연 6.4→14 mol 수준 목표)를 공표했다. 삼성바이오로직스는 mRNA/saRNA/circRNA 범위의 IVT(0.1–200 L)·LNP 생산 및 DP aseptic fill-finish(최대 35만 vial/일) 역량을 제공하며 2024년에는 mRNA DS 확장을 공식화했다. (에스티팜, KBR, Cleanroom Technology, 삼성바이오로직스, Outsourced Pharma)
정책·훈련 생태계
WHO Global Training Hub for Biomanufacturing(대한민국)은 mRNA 제조 Hands-on Training(2025) 등 실습형 과정을 운영하여 저온유통·dsRNA 제거·공정밸리데이션 등 현장형 스킬을 표준화하고 있다(IVI의 GxP 교육 포함). (WHO, IVI)
산업 파트너링 신호(국내)
올릭스는 2025년 일라이릴리와 MASH 등 대사질환 타깃 RNAi 라이선싱을 체결하며 글로벌 PoC 가시성을 확장했다. 이는 Discovery–Translational–CMC 전 단계에 걸친 인재 수요를 촉발한다. (Pharmaceutical Technology, Pipelinereview)
본론 1. 수요 측 동향 (기업/기관이 찾는 역량)
1. Discovery & Design
타깃 검증·서열 설계(off-target 예측, immunostimulatory motif 회피), 화학수정(2′-OMe/2′-F, PS backbone)·conjugation(GalNAc) 최적화.
mRNA/saRNA/circRNA 설계: Cap1, poly(A) 길이, UTR 튜닝, codon 최적화, dsRNA 저감 전략.
전달기술: LNP 조성 최적화(ionizable lipid/PEG-lipid/서페이스 전하), microfluidic mixing 스케일업.
2. Translational/Preclinical
PK/PD–biodistribution(간/신장/망막 등), TLR 매개 면역반응·coagulation/간독성 리스크 평가.
potency assay(siRNA knockdown %, ASO splice-switching, mRNA 발현·단백질 생성), in vivo efficacy 모델 확립.
3. CMC & Analytics
Oligo: solid-phase 합성–탈보호–정제(HPLC/PAGE)–제형화 체인 경험, LC–MS/IC/UV 기반 불순물·잔류용매 분석.
mRNA/LNP: IVT–capping–purification(dsRNA 제거)–encapsulation–sterile filtration–cold chain. RiboGreen, HPLC, DLS, TEM, endotoxin/bioburden 등 release test 패널 설계.
CPV(Continued Process Verification)·QbD로 CQA(size/PDI/EE%, integrity, residual DNA/Protein, immunogenicity marker) 관리.
4. Manufacturing & QA/QC
OEL/HPAPI 안전관리, 무균충전(aseptic fill-finish), single-use 설비 운용, 환경모니터링.
Tech transfer–PPQ–scale-up/down의 체계화, 콜드체인(−20/−70°C) 밸리데이션.
변경관리·Comparability(원료/공정/시설 변경 시 DS/DP 특성 동등성 입증).
5. Regulatory & Market Access
MFDS/FDA/EMA CMC 문서화, RNA specific guideline·ICH Q 시리즈 정합성, RNA vaccine/therapy 동시개발 시 전략.
HEOR/Access: 고가 치료제의 가치 소통을 위한 RWE·위험분담 준비.
본론 2. 공급 측 동향 (인재가 나오는 곳)
CDMO/제조 기반
에스티팜: monomer–oligo 원스톱·GMP 경험, 생산능력 확대 계획(연 14 mol 수준)으로 글로벌 수주 대응. (에스티팜, KBR)
삼성바이오로직스: mRNA/saRNA/circRNA IVT(0.1–200 L)·LNP 제조·DP aseptic fill-finish(최대 35만 바이알/일); 2024년 mRNA DS 확대 발표. (삼성바이오로직스, Outsourced Pharma)
플랫폼/개발 기업
올릭스: 피부·안과·호흡기·간질환 중심 RNAi 파이프라인과 2025년 일라이릴리와 거래(MASH). 국내 RNA 타깃 발굴·전임상 인재 수요를 견인. (Tracxn, Pharmaceutical Technology)
바이오니아: oligo 합성·정제 상업 서비스(브로슈어 공개). 국내 연구/벤처의 초기 개발 지원 채널. (eng.bioneer.com)
훈련/정책 채널
WHO GTH-B(대한민국)의 mRNA Hands-on Training(2025), IVI GxP 과정(2024) → 공정·품질·규제 언어 표준화에 기여. (WHO, IVI)
결론. 2025–2027 전망과 핵심 포인트
간 표적에서 조직 다변화로: GalNAc 간(hepatocyte) 편중에서 ocular·CNS·lung 등으로 확장—전달체·제형 인재의 니치 프리미엄 확대. (Nature)
제조·분석의 승부처: dsRNA 제거·caps/capping 효율·LNP PDI 같은 CQA 정밀관리가 허가·상업화 속도를 좌우.
국내 허브화 가능성: oligo–mRNA/LNP–DP를 한 국가 내에서 연계 가능한 end-to-end 밸류체인이 성장 중(송도 중심). (삼성바이오로직스)
파트너링 가속: 국내 원천기술(예: 올릭스)과 글로벌 빅파마 딜이 늘며 joint development/option 모델 확산. (Pharmaceutical Technology)
맺으며 1. 수요 측 실행 제안 (기업/기관 측)
스킬 매트릭스 구조화: Design(서열/화학수정/conjugation)–Delivery(LNP/GalNAc)–CMC(QbD/CPV)–Manufacturing(무균·콜드체인)–Regulatory(변경관리/Comparability)를 JD에 명시.
QC 패널 내재화: dsRNA·capping·residual DNA/protein·particle size/PDI·EE% 정량법을 내부 표준으로 고정하고 CPV 대시보드 운영.
파트너링 스택: 에스티팜(oligo)–삼성바이오로직스(mRNA/LNP/DP) 조합을 기본 옵션으로 설계하여 time-to-clinic 단축. (에스티팜, 삼성바이오로직스)
Access 전략 선행: 고가 치료제 특성상 RWE/위험분담 시나리오를 초기 PoC 단계부터 병행.
맺으며 2. 공급 측 실행 제안 (인재/교육기관 측)
커리큘럼 로드맵: (기초) 분자생물학·면역반응/TLR → (설계) siRNA/ASO/mRNA·화학수정·conjugation → (전달) LNP/GalNAc → (CMC) IVT·정제·분석 → (제조) 무균·콜드체인 → (규제) comparability·ICH Q.
현장 트랙: WHO mRNA Hands-on + 국내 CDMO on-site 실습(IVT–LNP–DP) 연계로 job-ready 인재 양성. (WHO)
산학 공동과제: in silico off-target–실험 검증, LNP formulation DoE–CQA 상관 등 데이터 중심 캡스톤.
참고·출처
승인 현황/과학 리뷰: FDA 승인 siRNA 6종 개요; ASO(tofersen) 가속승인 배경. (NCBI, ScienceDirect, U.S. Food and Drug Administration)
국내 CDMO·제조: 에스티팜 oligo 원스톱 CDMO·증설 기사; 삼성바이오로직스 mRNA/saRNA/circRNA(IVT 0.1–200 L)·DP fill-finish·mRNA DS 확장. (에스티팜, KBR, Cleanroom Technology, 삼성바이오로직스, Outsourced Pharma)
훈련/정책: WHO GTH-B 2025 mRNA Hands-on Training; IVI GxP 과정(2024). (WHO, IVI)
국내 파이프라인/딜: 올릭스–일라이릴리 라이선싱(2025) 및 회사 개요. (Pharmaceutical Technology, Tracxn)
서비스/브로슈어: 바이오니아 oligo synthesis 서비스 브로슈어(정제 옵션·품질 시스템). (eng.bioneer.com)
