디지털 바이오마커,
신약개발의 '꿈'일까 '악몽'일까
카카오벤처스 디지털헬스케어 뉴스_20230606
디지털 바이오마커를 신약개발에 활용하여 성공율을 높이고 비용을 절감하려는 노력은 지속되고 있습니다. 지난 5월 디지털 바이오마커 컨퍼런스에는 화이자, 로슈, 다케다 등 거물급 제약사들이 참여하였으며, 이 중 웨어러블 데이터를 1차 엔드포인트로 제시한 임상시험으로 미국 FDA의 최초 승인을 받은 벨레로폰 테라퓨틱스(BLPH)의 세션이 주목을 끌었습니다.
벨레로폰은 이번 컨퍼런스에서 약물 임상시험에 웨어러블 기기를 활용하여 데이터를 수집해온 4년간의 노력을 공유했습니다. 하지만 그들은 이 임상시험의 과정을 ‘꿈’이 아닌 ‘악몽’이라 지칭했는데요. 그만큼 지나온 길이 결코 순탄치 않다고 합니다. 오늘 뉴스레터에선 제약사들에게 디지털 바이오마커가 ‘악몽’으로 불리는 이유와 앞으로의 규제 전망에 대해 다룹니다.
*디지털 바이오마커는 웨어러블 기기, 디지털 바이오마커는 웨어러블 기기, 이식과 소화가 가능한 디지털 도구 등을 통해 측정되는 객관적이고 정량적인 생리학적 행동 데이터를 의미함
웨어러블이 우리의 일상 생활에 많은 변화를 가져왔음에도, 여전히 의약품 임상시험에 미치는 영향은 아직 가설적인 수준에 머물러 있습니다. 제약 회사가 사용해오던 엄격한 검증 방법과 마찬가지로 디지털 바이오마커 역시도 시간과 비용이 많이 들고 개발하기 어렵기 때문입니다. 그렇기에 다른 많은 제약사들은 아직 기존의 신약 개발 과정에 웨어러블을 도입하는 것에 걸음마를 뗀 수준입니다.
그 가운데서 벨레로폰은 야심찬 노력을 보여주고 있습니다. 벨레로폰은 폐섬유증 환자를 대상으로 캐뉼라를 통해 일산화질소를 주입하여 증상을 호전시키는 INOpulse 시스템을 개발하고, 효과를 증명하기 위해 웨어러블 데이터로 신체활동 개선 데이터를 수집하는 임상시험을 2019년부터 수행하였습니다. 그리고 마침내, 벨레로폰은 16주간의 치료 이후 ActiGraph 웨어러블을 활용해 일상생활에서의 신체 활동이 개선되었는지를 측정하는 3상 임상시험을 완료하였다고 발표하였습니다.
반면 모든 회사가 디지털 바이오마커를 임상시험에 선뜻 적용하는 것은 아닙니다. Regeneron은 아직 디지털 바이오마커를 도입하고 및 검증하는 절차가 단계적으로 필요하기에 임상1상 전단계(pre-Phase 1)부터 적용하는 방안을 찾고 있으며, 또는 성인 천식환자 치료제인 Dupixent®의 출시 후 모니터링(Post-market study)에서 활용하고 있다고 밝혔습니다.
하지만 이번 컨퍼런스의 핵심이었던 규제 당국과의 대화를 들여다보면, 벨레로폰 테라퓨틱스와 디지털 바이오마커 앞에 놓인 미래도 그렇게 수월하지만은 않아보입니다.
이번 세션에서, FDA에서 근무했던 컨설턴트이자 현재 그린리프 헬스 부사장으로 재직 중인 크리스 렙탁(Chris Leptak)은 기업들이 새로운 접근 방식이 이전에 해왔던 것과 어떻게 유사한지에 초점을 맞춰야 한다고 조언했습니다. 그에 따르면, 기술 담당자들이 자사의 접근 방식에 스스로가 큰 흥미를 느낀다는 사실만으로 자신들이 특별하다고 생각하지만, 실제로는 그렇지 않다고 합니다. 더욱이 규제 환경에서 이러한 특별함은 오히려 불리하게 작용할 것이라고 하는데요.
그래서 그는 기업들이 바이오마커에 대한 업계의 표준화된 관점을 생각의 출발점으로 삼아야 한다고 말했습니다. 현재 일부 사람들은 디지털 바이오마커에 ‘바이오마커’라는 단어가 들어가 있음에도 불구하고 디지털 바이오마커는 유달리 독특하고 다른 개념이라고 생각하고 있지만, 사실 그렇지 않다는 것입니다. 디지털 기술은 데이터나 정보를 수집하는 하나의 방법이지만, 그럼에도 바이오마커는 여전히 고유한 특징으로 남아있다고 합니다.
궁극적으로 그는 “FDA는 여러분이 스스로 무엇을 하고 있는지 제대로 알고 있고, 이 문제에 대해 신중하게 생각하며, 자사의 방향성을 단순히 맹신하지 않기를 바란다”고 전했습니다. 결국 디지털 바이오마커가 의료 및 산업계의 최종 승인을 받기 위해서는 ‘바이오마커’의 본질을 유지하면서, 전략적으로 기존 방식 대비 유사점과 이점을 찾아내고 설득할 수 있는지가 관건이 될 것으로 보입니다.
KV's note
이 기사에 나오는 ex-FDA의 코멘트는 모든 디지털 헬스케어 회사들이 항상 염두에 두어야 하는 내용입니다. '새로운 접근 방식이 이전에 해왔던 것과 어떻게 유사한지에 초점을 맞춰야' 하며, '규제 환경에서 이러한 특별함은 오히려 불리하게 작용할 것이라'는 점입니다. 적지 않은 회사들이 여전히 새로운 기술로 고루한 의료계를 혁신하겠다는 목표를 가지고 고분고투하고 있는데 그 접근 방법이 너무 혁신적이면 아예 의료계에 받아들여질 수 없다는 점을 명심해야 합니다.
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