미국 FDA의 신약개발을 위한 제도
미국 FDA의 신약 심사와 관련된 제도들을 볼 때마다 헷갈려서 이번 기회에 좀 더 자세히 읽고 정리한다.
1. Fast-track "패스트 트랙"
1997년부터 시행된 제도이며 1년에 약 100-130개의 원서가 들어오고 그중 80%가 허가된다고 한다.
- 자격 조건
"serious life-thretening condition"나 "unmet midical needs"가 있는 질병의 치료 가능성이 있는 약
*이 두 가지도 좀 헷갈리는데 "serious life-thretening condition"는 말 그대로 생명에 지장을 주는 질병이나 컨디션 그리고 "unmet midical needs"는 아직 그렇다 할 약이 없는 질병이나 컨디션을 말한다. 예를 들어 아직 약은 없으나 생명에 지장을 안주는 질병을 생각해보면 될 듯.
전임상 데이터 혹은 임상 데이터로 포텐셜을 증명해야 함
- 혜택
FDA와 자주 만나게 해 줌
FDA와 더 자주 연락
NDA/BLA 제출 시 한 번에 다 안 내고 일부가 완성될 때마다 내서 중간 피드백받을 수 있음
2. Breakthrough Therapy "혁신 신약"
Breakthrough Therapy로 지정되면 앞의 Fast-track 혜택에 해당하는 부분은 그대로 다 받게 됨. 2012년 이후로 110개의 혁신 신약 지정이 되었고 그중 50개가 암에 관련된 지정이었다.
- 자격 조건
"serious life-thretening condition"인 질병의 치료 가능성이 있는 약
임상 데이터로 효과 증명을 해야 함. (패스트랙과의 가장 큰 차이 - 일부일지라도 임상 데이터가 필요함)
현재 존재하는 치료에 비해 우월성을 보여야 함
- 혜택
FDA와 자주 만나게 해 줌
FDA와 더 자주 연락
NDA/BLA 제출 시 한 번에 다 안 내고 일부가 완성될 때마다 내서 중간 피드백받을 수 있음
FDA에서 신약개발에 대해 관여가 큼
FDA 간부들과의 미팅을 통해 개발을 빨리 할 수 있도록 해줌
3. Accelerated Approval "가속 승인"
1992년부터 시행된 제도이며 임상 시험 기간을 줄여주기 위해 Surrogate Endpoint (대리변수)를 쓸 수 있게 해 준 자는 취지에서 시작되었다. 예를 들면 Overall Survival을 보기 위해선 너무 오래 걸리니 Progression Free Survival (질병 무진행 생존 기간)을 보게 해주는 식이다.
- 자격 조건
"serious life-thretening condition"나 "unmet midical needs"가 있는 질병의 치료 가능성이 있는 약
Surrogate Endpoint의 효용성을 설득해야 함
- 혜택
Surrogate Endpoint로 승인 여부 판단
만약 승인될 경우 승인 후 4상을 통해 추가 효과 증명해야 함
4. Priorty Review "우선 심사"
- 자격 조건
NDA 낼 때 이전 치료에 비해 효과, 안정성이 월등히 개선되었음을 증명하는 데이터
- 혜택
6개월 안에 심사 결과 발표 (보통은 10개월이 걸린다고 함)
5. Orphan Drug "희귀 의약품"
위의 4가지 제도 외에도 Orphan Drug Act (1983년)를 통해 200,000명 이하에 해당하는 질병군에 대해서는 심사에서도 약 출시 이후에도 추가 인센티브를 제공한다.
- 자격 조건
200,000 이하에 해당하는 질병군의 치료를 목적으로 하는 약일 경우 해당
암의 경우 암 부위별 그리고 최근 유전자학의 발전으로 거의 모든 적응증이 Orphan에 해당
- 혜택
제일 큰 인센티브라고 할 수 있다. FDA Approval 후 그 적응증에 대해 7년간 독점권을 갖게 된다.
일단 임상에서도 희귀 질병임을 인정받음으로 3상 시험에서 1,000명 이상을 모으긴 힘들다는 점을 FDA가 고려해준다.
NDA/BLA Application Fee가 면제된다. 무려 $2.2M 정도의 가격
세금에서도 R&D 비용 50%에 대해서 절세 혜택을 받는다.
Orphan Drug Designation을 받은 약의 경우 NDA제출시 Priority Review를 받게 된다.
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참조문헌:
