'개발 기획 RA' 팀 업무 4

1.2.2. 질병 분석

Jan 26. 2025

1.2.2 질병 분석

먼저 목표로 하는 신제품의 대상 질병에 대한 분석을 진행합니다. 이는 질병의 기본적인 병태 생리와 주요 특징들을 파악하는 과정입니다. 이를 통해 회사의 경영진이나 규제기관과 같은 설득 대상을 위해 질병에 대한 기본 정보를 제공할 수 있습니다.

질병이 환자가 많은 만성 질환이나 비만처럼 최근 각광받는 질환인지, 혹은 치료제 수요가 적었던 희귀 질환인지 등을 분석합니다. 또한, 질병의 병리 기전, 환자 유병률 등 질병 자체에 대한 심층적인 검토를 수행합니다. 이 과정은 질병 치료제 시장 분석이나 치료 가이드라인 검토와는 구별되며, 신제품 개발을 위한 첫 단계로서 질병 자체를 이해하는 데 초점을 둡니다.

예를 들어

기능성 소화불량 치료제의 제네릭 의약품을 개발하는 경우로 설명드리겠습니다. 보건계열 전문가가 아니면 ‘기능성 소화불량’ 이라는 이름 자체도 생소합니다. 소화가 안되, 속이 답답해, 구역질이 나와, 위가 뭉쳐 있는 것 같아, 위 통증이 있어 이런 증상이 있는 경우 ‘기능성 소화불량’ 이라고 합니다.

이처럼 질병 자체에 대해 모를 수 있는 부분에 대해 검토가 필요합니다.

얼마나 환자가 많은지 확인하는 유병률, 기능성 소화불량의 분류하는 기준인 Rome IV 기준, 그리고 기준에 의해 분류되는 아형인 상복부통증 증후군(epigastric pain syndrome, EPS), 식후불편 증후군(postprandial distress syndrome, PDS) 등에 대해 설명할 수 있습니다. 그리고 신제품 개발에 중요한 기능성 소화불량 치료제의 치료 효과를 평가하는 유효성 평가변수 NDI-k(Nepean Dyspepsia Index-Korean)에 대한 설명, 다른 유사한 질병과의 구분도 필요합니다. 위식도역류질환, 위염 등과의 차이점과 유사점도 설명할 수 있습니다.

위에 나열한 내용은 질병 자체를 분석하는 내용으로, 질병 치료제 시장 분석이나 치료 가이드라인 분석과는 다른 차원의 작업입니다.

개발하고자 하는 신제품이 새로운 효능·효과에 대한 추가라면, 해당 효능·효과를 왜 선택했는지에 대한 심도 있는 분석이 필요합니다. 다른 질환에 비해 환자가 많아서 선택했는지, 혹은 기존에 수요는 많았지만 치료제가 없던 질환이라서 선택했는지 등 구체적인 이유를 분석할 수 있습니다.

이해하기 쉽게 예를 들어 설명드리겠습니다.

당뇨 치료제 중 SGLT2i 계열은 나트륨 공동 수송을 억제하여 포도당의 재흡수를 차단함으로써 당뇨 치료 효과를 발휘합니다. 또한, 포도당 재흡수를 억제하면서 체내 수분을 감소시키는 부가적인 효과가 있어 심부전 치료에도 효과를 보입니다. 이는 당뇨 임상을 진행하는 과정에서 자연스럽게 유추할 수 있었던 치료 적응증 확대 사례입니다.

또 다른 사례로, 고혈압 치료제 중 ARB(안지오텐신 수용체 차단제)는 안지오텐신 수용체를 차단하여 혈압을 낮추는 효과를 가집니다. 동시에 심부전 치료에도 부가적인 효과를 나타냅니다. 이는 유사한 작용 기전의 치료제에서 이미 확인된 적응증 확대 사례를 바탕으로 자연스럽게 확장된 사례라고 할 수 있습니다.

신제품 개발에서 질병 분석을 통한 효능효과 확대는 신약의 기전 기반 적응증 확대와는 다른 접근 방식을 가집니다.

대원제약의 펠루비정(Pelubiprofen)을 예로 들면,

펠루비정은 **비스테로이드성 소염 진통제(NSAIDs)**로, 기본적으로 통증을 완화하는 기전을 가지고 있습니다. 이러한 기전을 바탕으로 통증 억제와 관련된 적응증을 점진적으로 확대했습니다. 처음에는 골관절염 치료로 시작하여, 이후 요통, 류마티스성 관절염 등으로 적응증을 확장했습니다.